ALS: Імунні клітини можуть сповільнювати прогресування захворювання
Нове дослідження приносить надію людям з БАС. Це показує, що імунотерапія може різко уповільнити прогресування захворювання.
Нейродегенеративний стан - аміотрофічний бічний склероз (БАС) вражає нервові клітини, які контролюють рух м’язів, у головному та спинному мозку.
При БАС ці клітини з часом погіршуються, що поступово призводить до загальної слабкості, проблем з диханням, розмовою та ковтанням.
Зрештою, хвороба призводить до повного паралічу, дихальної недостатності та смерті.
За оцінками, ALS - хвороба Лу Геріга, названа на честь відомого гравця в бейсбол, у якого діагностована ця хвороба в 30-х роках минулого століття, страждає понад 20 000 людей у Сполучених Штатах у будь-який момент.
Більше того, трохи більше 6000 людей у США щороку отримують діагноз ALS.
На даний момент ліків від БАС не існує. Сучасні методи лікування затримують розвиток захворювання, але не набагато.
Наразі Управління з контролю за продуктами та ліками (FDA) затвердило два препарати для лікування БАС: один продовжує життя на 2-3 місяці, але не покращує симптоми, а інший може допомогти затримати зниження щоденного функціонування.
Однак нестабільні дослідження приносять нову надію на більш ефективне лікування АЛС. Дослідники на чолі з неврологом доктором Стенлі Х. Аппел, співдиректором Х'юстонського методичного неврологічного інституту в Техасі, вивчали переваги імунотерапії для людей із цим захворюванням.
Більш конкретно, команда ввела тип імунних Т-клітин, які називаються регуляторними Т-клітинами (Tregs), трьом пацієнтам з БАС. Цю терапію вперше досліджували на людях.
Висновки були опубліковані в журналі Нейроімунологія та нейрозапалення.
Вивчення ролі Трегів у БАС
Треги допомагають зупинити запалення, що характеризує БАС, і прискорює прогресування захворювання.
«Ми виявили, - зазначає д-р Аппель, - що багато наших пацієнтів з БАС не тільки мали низький рівень Tregs, але й те, що Tregs не функціонували належним чином».
Отже, дослідники висунули гіпотезу, що підвищення рівня Tregs у трьох пацієнтів з БАС уповільнить захворювання.
"Ми вважали, що поліпшення кількості та функції Tregs у цих пацієнтів вплине на прогресування їхньої хвороби", - говорить доктор Аппель.
Учасники пройшли процедуру, відому як лейкаферез. Часто застосовується для лікування хворих на лейкемію, лейкаферез передбачає витягнення крові пацієнтів та «фільтрацію» через спеціальний апарат, який відокремлює білі кров’яні клітини від червоних.
У цьому випадку дослідники відокремили Tregs від еритроцитів і розширили їх ex vivo. Після цього еритроцити поверталися в кров.
Дослідники помітили, що у випадку з пацієнтами, у яких Tregs не функціонував належним чином, коли клітини опинилися поза тілом, вони нормалізувались.
Протягом дослідження пацієнти отримували вісім ін'єкцій Treg, і їх прогресування хвороби оцінювали за допомогою двох різних шкал оцінки прогресування ALS.
«Від смертного вироку до довічного»
Автор першого дослідження, доктор Джейсон Тонхофф, доктор філософії, методист-невролог із Х'юстона, детальніше описує дослідження та повідомляє про висновки. Він каже: "У людини в будь-який момент часу в крові циркулює приблизно 150 мільйонів трегів".
"Кожна доза препарату Трег, дана пацієнтам у цьому дослідженні, призвела до збільшення приблизно на 30-40 відсотків порівняно з нормальним рівнем", - додає доктор Тонгоф.
"Як ми вважали, наші результати показали, що безпечно підвищувати рівень Трегу", - говорить д-р Аппел. Доктор Тонхофф додає: "Уповільнення прогресування захворювання спостерігалось під час кожного раунду чотирьох вливань Treg".
"Що нас здивувало, - продовжує він, - те, що прогресування їх ALS різко сповільнилося, коли вони отримували вливання належним чином функціонуючих Tregs".
“Я сподіваюся, що це дослідження змінює БАС із смертного вироку на довічний. Це не вилікує хворобу пацієнта, але ми можемо щось змінити ".
Доктор Стенлі Х. Аппел
Доктор Тонхофф також дуже задоволений результатами, і він сподівається на майбутні методи лікування. Він каже: "Потрібні будуть більш масштабні дослідження, щоб визначити, чи це ефективне лікування, але як клініцист і дослідник, який спеціалізується на БАС, я дуже схвильований надією, яку дають ці початкові результати".
